코아스템 '뉴로나타알주' 4호 줄기세포치료제로 허가

코아스템 '뉴로나타알주' 4호 줄기세포치료제로 허가

식품의약품안전처는 코아스템이 개발한 ‘뉴로나타-알주’를 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 희귀의약품으로 허가했다고 30일 밝혔다. 

이 제품은 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강내로 투여하는 줄기세포치료제다. 파미셀의 ‘하티셀그램-AMI’, 메디포스트의 ‘카티스템’, 안트로젠의 크론병치료제 ‘큐피스템’ 등에 이어 국내에서 승인받은 4번째 줄기세포치료제로 등록됐다.

루게릭병은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환이다. 국내에 약 2500명의 환자가 있다. 

식약처는 ‘뉴로나타 알주’를 기존 치료제인 리루졸과 병용 투여할 때만 사용할 수 있도록 허가했다. 

지난 2010년부터 3년 동안 진행된 임상시험 결과 ‘리루졸’ 단독 투여군과 ‘뉴로나타-알주’ 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과 병용투여시 질환 진행속도가 완화되는 것으로 확인됐다. 

이 임상시험은 의약품이 유효성이 있는지 탐색하고 더 많은 안전성 정보를 수집할 목적으로 수행하는 ‘치료적 탐색임상시험’이다. 통상 의약품은 유효성과 안전성 자료를 확립하는 치료적 확증임상시험을 거쳐야 허가를 받지만 ‘뉴로나타 알주’처럼 환자 수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품은 치료적 확증 임상시험 결과를 추후 제출하는 조건으로 허가가 가능하다. 

식약처는 ‘뉴로나타-알주’의 안전사용을 위해 코아스템에 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 보고할 것을 지시했다. 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

식약처 관계자는 “이번 ‘뉴로나타-알주’ 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.